Primer tratamiento genético personalizado del mundo lo recibe un bebé
Farid Becerra
Martínez de la Torre, Ver.
El primer tratamiento genético personalizado del mundo lo realizaron médicos en Estados Unidos, a un bebé de nueve meses, así fue anunciado este jueves 15 de mayo.
¿Por qué recibió primer tratamiento genético personalizado del mundo el bebé?
El bebé llamado KJ Muldoon, que tiene una enfermedad rara e incurable, se convirtió en el primer paciente del planeta en recibir una terapia genética hecha especialmente para él. Esto podría abrir la puerta a tratamientos similares para otras enfermedades.
¿Cuál fue su diagnóstico inicial?
KJ fue diagnosticado poco después de nacer con un trastorno genético muy raro llamado deficiencia de CPS1. Esta enfermedad afecta al hígado y no permite que el cuerpo elimine correctamente sustancias tóxicas como el amoníaco, que se produce cuando el cuerpo descompone proteínas.
Según su mamá, al buscar la enfermedad en Google, todo parecía indicar que solo había dos opciones: morir o recibir un trasplante de hígado.
¿Cómo fue el trabajo médico para ayudar al bebé?
Los doctores del Hospital Infantil de Filadelfia propusieron algo totalmente nuevo: un tratamiento personalizado usando CRISPR-Cas9, una tecnología que edita el ADN y que ganó el Premio Nobel de Química en 2020. Este tratamiento fue diseñado exclusivamente para el bebé, adaptado a su caso genético específico.
A pesar del miedo, los papás aceptaron y KJ recibió la primera dosis del medicamento en febrero, y luego otras dos. Las “tijeras moleculares” de CRISPR entraron en las células de su hígado para corregir el gen dañado.
¿Cómo ha sido su evolución?
Luego de recibir el primer tratamiento genético personalizado del mundo, los resultados iniciales son positivos. KJ ahora puede comer más proteínas y necesita menos medicamentos, aunque los médicos seguirán vigilando su salud a largo plazo para asegurarse de que el tratamiento sea seguro y efectivo.
La doctora Rebecca Ahrens-Nicklas, quien lidera el equipo médico, espera que en el futuro KJ pueda vivir con poca o ninguna medicina. Además, cree que este avance puede ayudar a tratar a otras personas con enfermedades similares usando terapias personalizadas según los genes de cada paciente.
